Какие проблемы возникают с обеспечением лекарствами детей с редкими болезнями. Об этом aif.ru рассказала невролог, к. м. н., врач высшей категории, ведущий научный сотрудник отдела психоневрологии и эпилептологии НИКИ педиатрии имени академика Ю. Е. Вельтищева Пироговского Университета Марина Дорофеева:
— Поскольку пациенты с эпилепсией очень тяжелые, то не всегда достаточно назначения зарегистрированных препаратов, и поэтому мы прибегаем к назначению незарегистрированных препаратов и оформляем федеральный консилиум.
Если это федеральный консилиум наших редких пациентов, у которых в структуру основного заболевания входит эпилепсия, это немного проще, потому что фонд «Круг добра» обеспечивает препаратами наших пациентов, например, с туберозным склерозом.
Но есть группа пациентов, у которых нет своего патогенетического препарата. И такие пациенты не обеспечиваются незарегистрированным лекарством через фонд «Круг добра». Это уже задача региональных департаментов.
Путь препарата к пациенту усложняется не только рекомендацией федерального центра, но еще и тем, что некоторые регионы оценивают свои возможности, смогут ли они конкретно помочь данному пациенту с патологией.
Незарегистрированных препаратов в мире становится все больше и больше. И наши пациенты тоже нуждаются в них.
Не всегда консилиум федерального центра является обязательным для исполнения. Его должны рассмотреть, но уже регион решает сам, принимает он, допускает обеспечение этим препаратом или нет. А наши пациенты, которые находятся в нашем институте и которых опекает тоже фонд «Содружество», это тяжелые пациенты с фармакорезистентной эпилепсией, которые принимают не один препарат для достижения эффекта, а иногда три, крайне редко — четыре препарата. И наши пациенты, и родители, и врачи, и ученые очень заинтересованы в том, чтобы можно было оформлять консилиум с уверенностью, что наши пациенты будут обеспечены лекарством.
